干细胞移植的一种新的治疗标准-行业资讯

干细胞移植的一种新的治疗标准

常规预防性血小板输注是治疗严重血小板减少症患者的标准疗法。研究者评估了治疗性血小板输注策略对再生障碍性贫血患者血小板输注次数和安全性的影响。

这一多中心，开放标签，随机平行对照试验在德国8所血液学中心展开。患者年龄16—80岁，试验期间正接受强化放疗治疗急性髓性白血病或自体造血干细胞移植以治疗血液学肿瘤，患者由计算机算法自动生成随机分组，当分别出现出血（治疗策略）或早晨血小板计数少于10×109（预防策略）时，接受血小板输注。研究者干预对分组情况不设盲。试验首要观察终点为血小板输注次数。研究者对试验结果进行了意向性分析，本研究已注册，注册号为NCT00521664。

结果显示，共有197例患者被纳入预防性策略组，199例患者被纳入治疗策略组。接受分析的391例患者中，治疗性策略组的患者使全部患者的平均血小板输注次数下降了33·5% (95% CI 22·2—43·1; p<0·0001) (预防策略组2·44 [2·22—2·67] vs 治疗策略组1·63 [1·42—1·83]), 急性髓性白血病患者为31·6% (18·6—42·6; p<0·0001) (2·68 [2·35—3·01] vs 1·83 [1·58—2·10]), 和自体移植患者为34·2% (6·6—53·7; p=0·0193) (1·80 [1·45—2·15] vs 1·18 [0·82—1·55]。研究者未观察到自体移植患者大出血事件风险增加。研究人员记录了15例非致命性出血事件：其中每组各发生4例视网膜出血，治疗策略组发生1例阴道出血和6例大脑出血事件。试验中共12例患者死亡：治疗策略组有2例死于大脑出血，另外10例（每组5例）与大出血事件无关。

研究人员由此得出结论，治疗策略可能成为自体干细胞移植患者的一种新的治疗标准；然而，预防性血小板输注仍然是急性髓性白血病患者的标准治疗方法。新策略仅适用于医疗工作者受过良好教育且对新疗法有经验并对CNS出血的初始征兆可以做出及时反应的血液学医疗中心。